Pirtobrutinib es una molécula pequeña, inhibidor no covalente reversible de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), una proteína de señalización de las vías del receptor de antígeno de células B y del receptor de citoquinas. En las células B, la señalización BTK da como resultado la activación de vías necesarias para la proliferación, el tráfico, la quimiotaxis y la adhesión de las células B.1,2

Pirtobrutinib se une a mutantes de tipo salvaje y BTK C481, lo que lleva a la inhibición de la actividad de BTK.1 Se ha postulado que la unión de pirtobrutinib estabiliza BTK en una conformación cerrada e inactiva que puede ser menos accesible a otras proteínas celulares.3

En estudios no clínicos, pirtobrutinib inhibió la expresión de CD69 de células B mediada por BTK e inhibió la proliferación de células B malignas. Pirtobrutinib mostró una inhibición del crecimiento tumoral dependiente de la dosis e indujo la regresión tumoral en modelos de xenoinjerto de ratón BTK de tipo salvaje y BTK C481S mutante.1

Diversas neoplasias malignas de células B dependen de la señalización del receptor de células B para iniciar la supervivencia y proliferación de células B malignas.4,5 

El mecanismo de acción se describe en la Mecanismo de acción de pirtobrutinib  .