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Retsevmo (selpercatinib)

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La siguiente información se proporciona en respuesta a su consulta y no está destinada a la promoción del medicamento.

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Eficacia y seguridad de Retsevmo® (selpercatinib) en tumores sólidos no pulmonares/tiroideos

En LIBRETTO-001, 45 pacientes tenían tumores sólidos con fusión de RET positiva que no eran ni de pulmón ni tiroides. Se vieron 2 respuestas completas y 16 parciales a selpercatinib. Los AAs fueron similares a los de la población general del estudio.

ES_cFAQ_SEL204_USE_OTHER_TUMORS
ES_cFAQ_SEL204_USE_OTHER_TUMORSes

Contenido

Ensayo clínico LIBRETTO-001 de selpercatinib en cáncer agnóstico tumoral con alteración de RET

   Eficacia en pacientes con tumores sólidos con fusión de RET positiva distintos de tumores de pulmón o tiroides

   Seguridad en pacientes con tumores sólidos con fusión de RET positiva distintos de tumores de pulmón y tiroides

Información del estudio Libretto-001 y características demográficas de los pacientes agnósticos tumorales

Referencias

Ensayo clínico LIBRETTO-001 de selpercatinib en cáncer agnóstico tumoral con alteración de RET

Eficacia en pacientes con tumores sólidos con fusión de RET positiva distintos de tumores de pulmón o tiroides

En la Eficacia en tumores gastrointestinales con fusión RET positiva en el LIBRETTO-001 y Mejor cambio en la carga tumoral basado en las evaluaciones del Comité de Revisión Independiente se puede ver la población evaluable por eficacia donde se incluyeron a todos los pacientes inscritos un mínimo de 6 meses antes del corte de datos de enero de 2023.1 Se realizó un seguimiento de todos los respondedores durante al menos 6 meses desde el inicio de la respuesta, a menos que progresaran, murieran o interrumpieran el tratamiento.2

En la Eficacia en tumores gastrointestinales con fusión RET positiva en el LIBRETTO-001 se resumen los resultados de eficacia de los pacientes evaluables con tumores gastrointestinales positivos para la fusión con reordenamiento durante la transfección (RET).

Eficacia en tumores gastrointestinales con fusión RET positiva en el LIBRETTO-0011

Respuestaab

En general

(N=52)

Pancreático

(n=13)

Colorrectal

(n=13)

Tasa de respuesta objetiva, % (IC del 95%)

44,2 (30,5; 58,7)

53,8 (25,1; 80,8)

30,8 (9,1; 61,4)

Mejor respuesta, n (%)

Respuesta completa

3 (5,8)

1 (7,7)

0

Respuesta parcial

20 (38,5)

6 (46,2) 

4 (30,8) 

Enfermedad establec

12 (23,1)

2 (15,4)

6 (46,2)

Enfermedad progresiva

4 (7,7)

2 (15,4)

2 (15,4)

Supervivencia libre de progresión

Mediana, meses (IC del 95%)

13,2 (5,6; 26,2)

5,6 (3,2; NE)

9,1 (4; 17)

Mediana de duración del seguimiento, meses (IQR)

24,8 (11; 33,2)

16,4 (11; 33,2)

24,8 (7,1; 24,8)

Duración de la respuesta

Mediana, meses (IC del 95%)

37,2 (13,3; NE)

52,1 (2,5; NE)

13,3 (5,6; NE)

Mediana de seguimiento, meses (IQR)

28,6 (11,2; 40,9)

18,9 (7,4; 31,3)

11,2 (6,5; NE)

Supervivencia general

Mediana, meses (IC del 95%)

18 (10,7; 39,2)

18,8 (3,9; NE)

9,1 (6,8; NE)

Mediana de duración del seguimiento, meses (IQR)

33,2 (19,4; 41,7)

34,6 (25,1; 37,2)

26,3 (26,3; NE)

Abreviaturas: GI = gastrointestinal; RIC = rango intercuartílico; NA = no aplicable, NE = no evaluable; RET = reordenado durante la transfección.

aDatos de corte de enero de 2023.

bEficacia basada en la evaluación de un comité de revisión independiente.

cEnfermedad estable ≥16 semanas.

De los pacientes con tumores de colangiocarcinoma (n=3), un paciente mostró una tasa de respuesta del 33,3% (IC del 95%: 0,8; 90,6) y una mediana de duración de la respuesta (DOR) de 14,8 meses. En los tumores neuroendocrinos rectales se evaluó a un paciente, pero no se observó respuesta (IC del 95%: 0; 97,5). En los tumores de intestino delgado (n = 1), un paciente demostró una tasa de respuesta del 100% (IC del 95%: 2,5; 100), con una mediana de DOR de 24,5 meses.1

En la Mejor cambio en la carga tumoral basado en las evaluaciones del Comité de Revisión Independiente se presenta un diagrama de cascada del mejor cambio en el tamaño del tumor según las evaluaciones de un comité de revisión independiente antes de un corte de datos de enero de 2023.1

Mejor cambio en la carga tumoral basado en las evaluaciones del Comité de Revisión Independiente1

Descripción de la Figura 1: El mejor cambio en el tamaño del tumor se definió como la proporción del tamaño tumoral más pequeño después del inicio en comparación con la evaluación inicial realizada por un comité de revisión independiente. Siete pacientes, incluido un paciente con colangiocarcinoma, no se incluyeron porque solamente presentaban una lesión no diana o no tenían una medición de la lesión diana posterior al inicio según un comité de revisión independiente.

En la Eficacia de otros tumores positivos para la fusión RET en el LIBRETTO-001 y Eficacia por agente de fusión de RET en pacientes con tumores sólidos distintos de tumores de pulmón y tiroides del ensayo LIBRETTO-001 se puede ver la población evaluable por eficacia donde se incluyeron pacientes inscritos un mínimo de 6 meses antes del corte de datos de septiembre de 2021. Se realizó un seguimiento de todos los respondedores durante al menos 6 meses desde el inicio de la respuesta, a menos que progresaran, murieran o se interrumpiera el tratamiento debido a otras razones anteriores.2,3

Eficacia de otros tumores positivos para la fusión RET en el LIBRETTO-0012,3

Diagnóstico primario

Evaluación de un comité de revisión independientea

Pacientes
(N=41)

ORR, (%)
IC del 95 %bc

Mediana de DOR
Intervalo, meses

Salival

4

2 (50)
(6,8; 93,2)

5,7; 28,8+d

Primario desconocido

3

1 (33,3)
(0,8; 90,6)

9,2

Mama

2

PR, CR
(NA)

2,3+; 17,3

Sarcoma (tejidos blandos)

2

PR, EE
(NA)

14,9+

Xantogranulomae 

2

NE, NE
(NA)

NA

Carcinoide (bronquial)

1

PR
(NA)

24,1+

Carcinoma cutáneo

1

NE
(NA)

NA

Ovárico

1

PR
(NA)

14,5+

Carcinosarcoma pulmonar

1

NE
(NA)

NA

Abreviaturas: + denota en curso; BIRC = comité de revisión independiente ciego; RC = respuesta completa; DOR = duración de la respuesta; NA = no aplicable; NE = no evaluable; ORR = tasa de respuesta global; RP = respuesta parcial; RET = reordenado durante la transfección; EE = enfermedad estable.

aDatos de corte de septiembre de 2021.

bTasa de respuesta global confirmada evaluada por el BIRC.

cLa mejor respuesta general para cada paciente se presenta para los tipos de tumores con ≤2 pacientes.

d+ denota en curso

eEl comité de revisión independiente no pudo evaluar el cáncer de piel con xantogranuloma debido a que el alcance de las imágenes del comité no permitía evaluar los hallazgos cutáneos.

En la Eficacia por agente de fusión de RET en pacientes con tumores sólidos distintos de tumores de pulmón y tiroides del ensayo LIBRETTO-001 se presenta la eficacia por agente de fusión en la cohorte de cáncer agnóstico tumoral.

Eficacia por agente de fusión de RET en pacientes con tumores sólidos distintos de tumores de pulmón y tiroides del ensayo LIBRETTO-0012

Agente de fusión de RET

n

Tumores sólidos positivos con fusión de RET positiva 
(N = 41)

Tasa de respuesta objetiva
% (IC del 95 %)

Mediana de duración de la respuesta, meses (IC del 95 %)

KIF5B

4

25,0 (0,6; 80,6)

9,2

CCDC6

6

66,7 (22,3; 95,7)

NR (2,3+; 24,1+)

NCOA4

16

31,3 (11,0; 58,7)

24,5 (5,6; 28,8+)

Reorganización del gen RET

2

0 (0; 84,2)

NA

Otrosa

13

61,5 (31,6; 86,1)

NR (2,5; 38,3+)

Abreviaturas: + denota en curso; CCDC6 = dominio en espiral con 6; CGNL1 = proteína similar a cingulina 1; ERC1 = miembro 1 de la familia de aminoácidos de ácido glutámico, leucina, lisina y serina/ELKS/RAB6-interacting/CAST; ETV6 = factor de transcripción de variantes ETS 6; GOLGA5 = golgina A5; GPHN = gefirina; KIF5B = miembro de la familia de las quinesinas 5B; NA = no aplicable; NCOA = coactivador 4 de receptor nuclear; NR = no alcanzado; PRKAR1A = subunidad reguladora alfa de tipo I de la proteína quinasa dependiente de CAMP; RASAL2 = activador de proteína RAS tipo 2; RET = reordenamiento durante la transfección; SPECC1L = antígeno de esperma con dominios de homología a calponina y de superhélice 1-similares; TAF3 = factor 3 asociado a proteína de unión a TATA; TFG = gen fusionado a quinasa del receptor de tropomiosina  TRIM33 = motivo tripartito 33. 

aIncluidos: ETV6, TRIM24, ERC1, GOLGA5, GPHN, PRKAR1A, RASAL2, CGNL1, SPECC1L, TAF3, TFG y TRIM33.

Seguridad en pacientes con tumores sólidos con fusión de RET positiva distintos de tumores de pulmón y tiroides

Se analizó la seguridad en todos los pacientes (N = 55) que se habían inscrito y recibido al menos una dosis de selpercatinib en o antes del corte de datos de enero de 2023. El perfil de seguridad en la cohorte agnóstica del tumor fue similar a lo que se había informado anteriormente. El investigador notificó cuatro acontecimientos adversos (AA) de grado 5 que el investigador consideró no relacionados con selpercatininb, y 2 pacientes suspendieron el tratamiento debido a AA relacionados con el tratamiento por investigador.1

En la Acontecimientos adversos en ≥18% de los pacientes con tumores sólidos con fusión de RET positiva distintos de pulmón y tiroides en el LIBRETTO-001 se detallan los AA que se presentaron en ≥ 18% de los pacientes.

Acontecimientos adversos en ≥18% de los pacientes con tumores sólidos con fusión de RET positiva distintos de pulmón y tiroides en el LIBRETTO-0011


Población de seguridad de tumores sólidos con fusión RET no pulmonares/tiroideos (N=55)

AA, n (%)ab

Acontecimientos adversos parecidos durante el tratamiento

Acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento

Todos los grados

Grado ≥3

Todos los grados

Grado ≥3

ALT elevada

25 (45,5)

10 (18,2)

19 (34,5)

10 (18,2)

AST elevada

20 (36,4)

6 (10,9)

15 (27,3)

5 (9,1)

Diarrea

18 (32,7)

2 (3,6)

10 (18,2)

0

Sequedad de boca

18 (32,7)

0

15 (27,3)

0

Hipertensión

17 (30,9)

12 (12,8)

9 (16,4)

6 (10,9)

Dolor abdominal

16 (29,1)

4 (7,3)

3 (5,5)

0

Estreñimiento

12 (21,8)

0

4 (7,3)

0

Fatiga

12 (21,8)

3 (5,5)

6 (10,9)

3 (5,5)

Náuseas

12 (21,8)

2 (3,6)

4 (7,3)

0

Fosfatasa alcalina elevada

11 (20)

5 (9,1)

7 (12,7)

1 (1,8)

Cefalea

11 (20)

1 (1,8)

1 (1,8)

0

Pirexia

11 (20)

0

3 (5,5)

0

Dolor de espalda

10 (18,2)

0

2 (3,6)

0

Edema periférico

10 (18,2)

1 (1,8)

3 (5,5)

0

Vómitos

10 (18,2)

2 (3,6)

1 (1,8)

0

Abreviaturas: AA = acontecimiento adverso; ALT = alanina aminotransferasa; ALP = fosfatasa alcalina; AST = aspartato aminotransferasa; RET = reordenado durante la transfección.

aDatos de corte de enero de 2023.

bLa población de seguridad incluye a todos los pacientes que recibieron al menos una dosis de selpercatinib.

Información del estudio Libretto-001 y características demográficas de los pacientes agnósticos tumorales

En un ensayo clínico de fase 1/2, multicéntrico, abierto y de un solo grupo, LIBRETTO-001 (NCT03157128), se evaluó la eficacia de selpercatinib en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado positivo para la fusión de RET, cáncer de tiroides medular con mutación en RET,  cáncer de tiroides positivo para la fusión de RET y  tumores positivos para la fusión de RET distintos de pulmón o tiroides.1,2,4-10

En la Diseño del estudio LIBRETTO-001 se presentan las características demográficas de los pacientes evaluables por eficacia con tumores sólidos positivos para la fusión de RET distintos de pulmón y tiroides en LIBRETTO-001.

Diseño del estudio LIBRETTO-0011

Descripción de la Figura 2: LIBRETTO-001 es un ensayo clínico de fase 1/2 en curso en pacientes con cánceres alterados por RET. De los 483 pacientes con cánceres positivos para la fusión de RET, 55 tenían tumores distintos de pulmón o tiroides. La población de eficacia incluye a todos los pacientes inscritos ≥ 6 meses antes de la fecha límite de datos de enero de 2023. El criterio principal de valoración es la tasa de respuesta objetiva. Los criterios de valoración secundarios clave incluyen la tasa de respuesta general, la duración de la respuesta, la supervivencia libre de progresión y la seguridad.

Abreviaturas: BID = dos veces al día; ECOG PS = Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este; FISH = hibridación fluorescente in situ; Inv = investigador; NGS = secuenciación de nueva generación; ORR = tasa de respuesta objetiva; PCR = reacción en cadena de la polimerasa; RECIST = Criterios de evaluación de la respuesta en tumores sólidos; RET = reordenado durante la transfección; QD = una vez al día.

En la Características demográficas de los pacientes evaluables por eficacia con fusión positiva RET de tumores sólidos positivos para distintos del pulmón y tiroides en el LIBRETTO-001 se presentan las características demográficas de los pacientes evaluables por eficacia con tumores sólidos con fusión de RET positiva distintos de tumores de pulmón y tiroides en el LIBRETTO-001. 

Características demográficas de los pacientes evaluables por eficacia con fusión positiva RET de tumores sólidos positivos para distintos del pulmón y tiroides en el LIBRETTO-0011

Característica

Cáncer agnóstico tumoral con fusión de RET
(N=52)

Mediana de edad, años (intervalo)

54 (21-85)

Sexo, n (%)

Femenino

27 (51,9)

Masculino

25 (48,1)

Raza, n (%)a

Blanca

35 (67,3)

Asiática

13 (25)

Negra o afroamericana

3 (5,8)

Estado de rendimiento de ECOG, n (%)

 

0

16 (30,8)

1

32 (61,5)

2

4 (7,7)

Líneas previas de terapia sistémica, n (%)

0

5 (9,6)

1-2

32 (61,6)

≥3

15 (28,8)

Régimen anterior n (%)

Quimioterapia

43 (82)

Inmunoterapia

7 (16)

Inhibidor de multicinasa

5 (11)

Otros

15 (33)

Abreviaturas: ECOG = Grupo Oncológico Cooperativo del Este; EGFR = receptor del factor de crecimiento epidérmico; mTOR = diana de rapamicina en mamíferos; PD-1 = proteína 1 de muerte celular programada; PD-L1 = ligando 1 de muerte celular programada; RET = reordenado durante la transfección; VEGF = factor de crecimiento endotelial vascular; VEGFR = receptor del factor de crecimiento endotelial vascular.

aNo se enumeran otras razas, como los nativos de Hawái u otras islas del Pacífico.

Referencias

1Subbiah V, Drilon A, Sukrithan V, et al. Durable Efficacy of Selpercatinib in Patients with RET Fusion-Positive Solid Tumors, with a Focus on GI Tumors: LIBRETTO-001. Poster presented at: ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium; January 18-20, 2024; San Francisco, CA.

2Subbiah V, Wolf J, Konda B, et al. Tumour-agnostic efficacy and safety of selpercatinib in patients with RET fusion-positive solid tumours other than lung or thyroid tumours (LIBRETTO-001): a phase 1/2, open-label, basket trial. Lancet Oncol. 2022;23(10):1261-1273.  https://doi.org/10.1016/S1470-2045(22)00541-1

3Subbiah V, Wolf J, Konda B, et al. Tumor Agnostic Efficacy of Selpercatinib in Patients with RET Fusion-Positive Solid Tumors: A Global, Multicenter Trial Update (LIBRETTO-001). Poster presented at: American Society of Clinical Oncology; June 3-7, 2022; Chicago, IL.

4Drilon A, Oxnard GR, Tan DSW, et al. Efficacy of selpercatinib in RET fusion–positive non–small-cell lung cancer. N Engl J Med. 2020;383(9):813-824. https://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa2005653

5Wirth LJ, Sherman E, Robinson B, et al. Efficacy of selpercatinib in RET-altered thyroid cancers. N Engl J Med. 2020;383(9):825-835. https://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa2005651

6A study of selpercatinib (LOXO-292) in participants with advanced solid tumors, RET fusion-positive solid tumors, and medullary thyroid cancer (LIBRETTO-001). ClinicalTrials.gov identifier: NCT03157128. Updated January 18, 2024. Accessed February 21, 2023. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03157128

7Ortiz MV, Gerdemann U, Lee YA, et al. First experience of selpercatinib (LOXO-292) in the management of pediatric patients with RET-altered cancers. Poster presented at: 51st Congress of the International Society of Paediatric Oncology (SIOP); October 23-26, 2019; Lyon, France.

8Subbiah V, Konda B, Bauer T, et al. Efficacy and safety of selpercatinib in RET fusion-positive cancers other than lung or thyroid cancers. Poster presented at: American Association for Cancer Research (AACR/Virtual); April 10-15, 2021 and May 17-21, 2021.

9Watanabe S, Takeda M, Otani T, et al. Complete response to selective RET inhibition with selpercatinib (LOXO-292) in a patient with RET fusion–positive breast cancer. JCO Precis Oncol. 2021;5:103-106. https://doi.org/10.1200/PO.20.00282 ;

10Retsevmo [Ficha Técnica]. Eli Lilly Nederland B.V., Países Bajos.

Fecha de la última revisión: 21 de febrero de 2024

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